Genska terapija i njezina primjena u kliničkoj medicini

diplomski rad

• Naslov (engleski): Gene therapy and application in clinical medicine
• Autor: Andrea Šarčević
• Mentor: Tamara Nikuševa Martić (mentor)
• Član povjerenstva: Frane Paić (predsjednik povjerenstva)
• Član povjerenstva: Ljiljana Šerman (član povjerenstva)
• Član povjerenstva: Tamara Nikuševa Martić (član povjerenstva)
• Ustanova koja je dodijelila akademski / stručni stupanj: Sveučilište u Zagrebu; Medicinski fakultet; (KATEDRA ZA MEDICINSKU BIOLOGIJU); Zagreb
• Datum i država obrane: 2021-07-16, Hrvatska
• Znanstveno / umjetničko područje, polje i grana: BIOMEDICINA I ZDRAVSTVO; Temeljne medicinske znanosti; Genetika, genomika i proteomika čovjeka

Sažetak

Pojam 'genska terapija' obično se odnosi na umetanje genskog materijala u stanicu radi pružanja terapijskog učinka. Prvobitno je proučavana kao način liječenja životno ugrožavajućih poremećaja (npr. karcinoma i kongenitalnih poremećaja) otpornih na uobičajeno liječenje. Međutim, genska terapija danas se razmatra i za mnoga stanja koja nisu opasna po život, za ona stanja koja utječu na kvalitetu života pacijenta. 1990. godine objavljena je prva klinička studija koja je koristila prijenos gena. Budući da je pokazala da je prijenos gena posredovan virusima siguran i praktičan, dovela je do pokretanja mnogih drugih studija. Od početka razvoja do danas, odobreno je više od 4000 kliničkih ispitivanja širom svijeta. Cilj ovog rada je prikazati podrijetlo i trenutni doseg genske terapije. Rad sažima povijest, osnovne strategije i alate genske terapije, te donosi pregled odobrenih lijekova genske terapije.

Sažetak (engleski)

The term ‘gene therapy’ typically refers to insertion of a genetic material into cell to provide therapeutic effect. It was originally studied as a way to treat life-threatening disorders (e.g. cancers or congenital disorders) refractory to conventional treatment. However, gene therapy nowadays is considered for many non–life-threatening conditions, those affecting a patient’s quality of life. In 1990 the first clinical study using gene transfer was reported. Since it showed that viral gene transfer was safe and practical, it led to the launch of many other studies. From the beginning of development until today, more than 4000 clinical trials have been approved worldwide. This paper aims to review the origins and current reach of gene therapy. It summarizes the history, basic strategies and tools of gene therapy, and provides an overview of approved gene therapy drugs.

• Ključne riječi: genska terapija; genski transfer; virusni vektori
• Ključne riječi (engleski): gene therapy; gene transfer; viral vectors
• Jezik: hrvatski
• URN:NBN: urn:nbn:hr:105:344166
• Studijski program: Naziv: Medicina; Vrsta studija: sveučilišni; Stupanj studija: integrirani preddiplomski i diplomski; Akademski / stručni naziv: doktor/doktorica medicine (dr. med.)
• Vrsta resursa: Tekst
• Način izrade datoteke: Izvorno digitalna
• Prava pristupa: Otvoreni pristup
• Datum i vrijeme pohrane: 2022-05-12 08:42:08